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单基因遗传病|进行性肌营养不良症DMD的治疗研究现状
Dueherme(杜氏)肌营养不良(Duchenne muscular dystrophy，DMD)又称假性肥大型进行性肌营养不良，是一类最常见的X连锁隐性遗传性肌肉疾病，其主要的临床特征为进行性肌无力，丧失运动功能是该病的核心表现。该病的致病原因为抗肌萎缩蛋白基因的突变。绝大多数为男性患儿，通常在儿童期发病。本文从传统疗法、基因疗法、细胞移植疗法等方面总结其治疗进展，并指出研究中存在及亟待解决的一些问题。
参考文献：
1.Duchenne肌营养不良的治疗研究现状，中国保健营养，2016.